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    那些可怜的遗传病患者，他们的dna与正常dna通常只有几个或几十个碱基不一样，要想修正他们的基因组，就要精确地定位到不一样的地方。否则，只放一些小剪刀进去对着dna长链乱剪乱切，这人肯定就活不了了。

    所以，如何生产一个gps，让剪刀找到正确的目标再剪，是一个重要的技术难题。

    而细菌crispr系统里的向导rna就是这个难题的答案。

    如果我们能够在体外合成特定的向导rna，并让它能够特异性识别某些dna片段，问题不久迎刃而解了吗？

    于是，crispr技术便应运诞生了。经过一众科学家十余年的努力，我们可以任意地合成向导rna和cas蛋白，由它们俩组成的人工rnp可以通过多种方式被导入细胞，被向导rna带到正确的地方，再下剪子。

    但是，可能有人要问了，如果这把带gps的剪子如此好用，我们现在又为什么依然要受到那些基因缺陷疾病的困扰？为什么没有人造生物？为什么没有实现基因飞升？

    这时因为，这些可爱的小剪子，有着一些致命的缺陷。

    首先，由于各方面的限制，向导rna不能太长，通常也就是20来个碱基对的长度。要知道，人类dna上可是有30亿碱基对，区区长度为20的碱基片段，可能在dna长链中随处可见。

    所以这些可爱的小剪刀在发挥作用时，也可能也同时剪到其它奇奇怪怪的地方，造成各种乱七八糟的突变，导致细胞死亡。

    其次，小剪刀在发挥作用时，需要目标基因的上游存在一个特定的短的碱基序列，我们称之为pam序列。如果实际操作中，目标基因上游到处都没有pam序列，那么即使小剪刀找到了正确位置，也无法咔嚓一刀剪下去。

    最后，小剪刀也是有脾气的。有时，它的gps没有找到完全匹配的dna片段，但小剪刀就是想剪。于是它便会随便找一段类似的dna片段，咔嚓一下剪下去。然后转身就走，深藏功与名。

    以上三种情况，在专业术语里，叫做“脱靶”。

    小剪刀很好用，但奈何小剪刀经常不做人。因此，这项技术的实际效果，目前来说并不理想。


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